Hrvatski savez za rijetke bolesti okupio je različite dionike koji su iznijeli svoje perspektive i iskustva okupio je kako bi dali cjelovitu sliku onoga što se događa u praksi. Njihova viđenja su različita, ali se u mnogome preklapaju, što dokazuje da svakodnevica osoba s rijetkim bolestima podrazumijeva mnoge izazove za koje tek treba pronaći adekvatna rješenja.
Hrvatski savez za rijetke bolesti ovu konferenciju održao je pod pokroviteljstvom: Ministarstva zdravstva, Ministarstva rada, mirovinskoga sustava, obitelji i socijalne politike te Gradskog ureda za socijalnu zaštitu, zdravstvo, branitelje i osobe s invaliditetom. Sara Bajlo Pleština, predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti, u uvodnom je govoru istaknula: “Život s rijetkom bolešću nosi brojne izazove, a naš cilj u savezu je jasan: želimo da sve osobe oboljele od rijetkih bolesti imaju što kvalitetniju skrb i svu podršku koja im je potrebna te da se njihov glas čuje tamo gdje se donose odluke.”
“Kako pacijentima omogućiti lakši i pravedniji pristup terapiji?”, bilo je središnje pitanje ove konferencije, jer između dijagnoze i početka liječenja često postoji čitav niz koraka: od upućivanja i donošenja terapijske odluke, preko dostupnosti financiranja, do administrativnih procedura. Za sustav su to procedure, a za oboljele od rijetkih bolesti je to vrijeme čekanja, neizvjesnosti i (ponekad) propuštenih prilika za bolji ishod. Zato su za pravedan zdravstveni sustav ključni: transparentnost, jasni kriteriji i dostupni podaci. Pacijent mora razumjeti svoj put do terapije, a sustav mora moći jasno pokazati gdje nastaju prepreke i zašto. Zato je Hrvatski savez za rijetke bolesti ovu konferenciju usmjerio ka razgovoru o rješenjima.
FOTO: Sara Bajlo Pleština (u sredini), predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti / Igor Dugandžić
U panelu o iskustvima pacijenata čuli smo ne samo perspektivu oboljelih, nego i roditelja djece s rijetkim bolestima i članova obitelji oboljelih. Izazovi s kojima se susreću su brojni: od čekanja pretraga i postavljanja dijagnoze do nedostupnosti odgovarajućih terapija. Pacijenti s rijetkim bolestima nisu rijetki, samo su rijetke pojedinačne dijagnoze. Zato osobe s rijetkim bolestima često teško dolaze do informacija, jer ne postoji multidisciplinarni pristup da bi, primjerice roditelji, na jednom mjestu dobili sve potrebne informacije o rijetkoj bolesti koju ima njihovo dijete i dostupnim terapijama te potrebnu psihološku podršku. Osim toga, oboljeli nemaju mogućnost raditi na pola radnog vremena. Dnevne bolnice su preopterećene pa se na primanje terapije ponekad čeka i cijeli dan. Sudionici panela o iskustvu pacijenata rekli su da im nedostaje i bolje razumijevanje okoline, a okupljenima na konferenciji poručili su da se u životu treba veseliti malim stvarima i razmišljati o onome što imamo, a ne o onome što nemamo.
Marko Korenjak opisao je Fond za financiranje liječenja rijetkih bolesti u Sloveniji. Govorio je o Fondaciji CTNNB1 i njihovom razvoju prve nekonvencionalne genske terapije u Sloveniji – Urbagen. „Za mene je to dokaz da čak i mala država, uz prave partnere, može razviti vlastito napredno liječenje te da pacijenti i obitelji mogu postati aktivni partneri u istraživanju i razvoju, a ne samo primatelji neke skrbi.“ Sve ovo doprinijelo je kreiranju zakona za područje rijetkih bolesti, koji je u Sloveniji na snazi od ožujka ove godine. Opisujući funkcioniranje Fonda, Korenjak je rekao da pacijenti prvo podnose zahtjev, zatim liječnički konzilij daje stručno mišljenje (ova odluka mora biti donesena u roku od 15 dana). Potom Fond pokriva ne samo liječenje, nego također: prijevoz, smještaj, prehranu i pratnju.
U panelu iz perspektive stručnjaka sudjelovali su: Marija Borovec (iz Ministarstva rada, mirovinskoga sustava, obitelji i socijalne politike), doc. dr. sc. Tomislav Benjak, dr. med. (iz Hrvatskog zavoda za javno zdravstvo), Sara Bajlo Pleština (iz Hrvatskog saveza za rijetke bolesti, prof. dr. sc. Ivo Barić, dr. med. (iz KBC-a Zagreb) te Tea Strbad, dr.med.spec. (iz Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje). Sudionici ovog panela zaključili su da danas postoji puno bolja dijagnostika i puno se više zna o rijetkim bolestima, ali nedostaje sustavnosti u procesu koji pacijent prolazi, a koji dosta ovisi o tome na koga će pacijent prvoga naići i koliko je pacijent sam angažiran. Stoga je potrebno sve što postoji za rijetke bolesti povezati u jednu cjelinu, kako bi pacijenti dobili više informacija. Tome bi trebalo doprinijeti i najavljeno kreiranje Registra oboljelih od rijetkih bolesti . Sudionici ovog panela smatraju da bi trebalo biti više liječnika koji se bave osobama s rijetkim bolestima. Kada nema odgovarajuće terapije, sustav bi trebao pružiti ono što postoji, zaključili su panelisti.
Posljednje predavanje bilo je posvećeno temi zagovaranja koje pacijenti provode na europskoj razini, a četvrti panel bavio se suradnjom zemalja u regiji. Side event bio je fokusiran na spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) i perspektivu mladih osoba s rijetkim bolestima.
